8月3日，CDE承办北海康成1类生物制品注射用CAN的IND申请，CAN是一种重组人酶替代疗法（ERT）。适应症为：戈谢病，是最常见的溶酶体贮积症（LSD）之一。
戈谢病是一种最常见的溶酶体贮积症，它以常染色体隐性方式遗传，致病基因位于1号染色体。基因突变导致葡糖脑苷脂酶的催化功能和稳定性下降，细胞内葡萄糖脑苷脂类分子无法正常代谢而堆积在溶酶体中，其临床表现为脾肿大、肝肿大、贫血、血小板减少、骨痛和神经系统等症状。戈谢病在卫健委公布的11个第一批罕见病目录中。
(图源：CDE